Si è conclusa la sperimentazione di Fase 1 condotta dal Dottor Angelo Vescovi dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo che prevedeva il trapianto di cellule staminali cerebrali umane in 15 pazienti affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva.
TERMINE DELLA SPERIMENTAZIONE
Nella giornata del 20 maggio è stato rilasciato l’ultimo paziente sottoposto alla sperimentazione autorizzata dalle commissioni dell’Istituto superiore di sanità e dell’Agenzia italiana del farmaco, Aifa.
Malgrado l’emergenza Covid-19 i clinici, i responsabili della produzione del farmaco, i ricercatori, i neurologi ed i neurochirurghi del team sono riusciti a tutelare i pazienti non interrompendo, al contempo, la sperimentazione.
Nessuna delle 15 persone sottoposte al trattamento ha manifestato effetti collaterali. Per avere i risultati finali però bisognerà attendere: “Aspettiamo adesso il follow-up a un anno e la sottomissione nei tempi più brevi possibili del protocollo per la Fase II in questa grave malattia”, ha affermato il Dott. Vescovi.
Si tratta di un primo passo verso l’istituzione di un protocollo sperimentale che permetterà di trattare i pazienti affetti da sclerosi multipla con l’infusione di cellule staminali.
LA TERAPIA
I pazienti previsti dalla terapia sono stati suddivisi in quattro gruppi. Le dosi sono state trapiantate in maniera crescente: gli ultimi sei hanno ricevuto il dosaggio più elevato (24 milioni di cellule). Passate le 48 ore di osservazione a seguito al trapianto, tutti i 15 pazienti sono stati dimessi e nessuno di loro ha manifestato effetti collaterali nell’immediato post-operatorio o nei mesi successivi.
Adesso i pazienti verranno seguiti per un anno, un anno e mezzo, anche se si cercherà di prolungare questo termine. Di primaria importanza sarà ottenere la conferma che nel tempo il paziente non abbia effetti negativi.
Questa sperimentazione si differenzia dalle precedenti per via del maggior tempo, fatica e costi impiegati. I pazienti prima di ricevere il trapianto sono stati monitorati nelle loro parti neurologica e clinica per tre mesi, in maniera tale da verificare se, per caso, le cellule staminali infuse avessero inciso in maniera positiva o negativa su tali aspetti.
Al momento, oltre alla non manifestazione di effetti collaterali, sono stati riscontrati, in alcuni pazienti, dei chiari effetti benefici. Questo fornisce gli elementi per procedere ad una sperimentazione più ampia e più mirata che porti alla determinazione e allo sviluppo di una vera e propria cura.
ULTERIORI STUDI EFFETTUATI IN ITALIA
Questo caso non è l’unico verificatosi in Italia. L’anno scorso il Direttore Scientifico dell’IRCCS Ospedale San Raffale di Milano, Gianvito Martino, aveva annunciato la conclusione della fase di trapianto delle cellule staminali neurali in 12 pazienti con sclerosi multipla coinvolti nello studio STEMS, finanziato dalla Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM). Durante il congresso nazionale FISM, Martino aveva dichiarato: “Solo tra due anni concluderemo lo studio e cioè quando anche l’ultimo paziente trapiantato completerà i due anni previsti di follow up”.
Resta che, ad oggi, i risultati di questo primo studio continuano ad essere positivi: 9 pazienti dei 12 trapiantati hanno completato il follow-up di due anni senza manifestare effetti collaterali importanti, mentre gli ultimi 3 pazienti trapiantati hanno già concluso senza complicazioni il primo anno di follow-up accingendosi a completare il secondo anno.
